第一部分：临床试验中的人工智能：一场正在进行的革命
在人工智能的推动下，制药行业正经历一场变革性的转型。人工智能通过促进更高效、数据驱动的临床试验，有望为制药公司节省数百万美元的成本。尽管传统研发面临成本不断攀升的困境（即“埃鲁姆定律”），但人工智能却能加速研发进程，显著缩短平均试验时间。生成式人工智能则进一步优化了试验设计、患者招募和数据分析。
主要创新包括：
- 临床试验成功率的预测建模。
- 利用注重多样性的算法优化患者招募。
- 通过去中心化临床试验（DCT）实现实时数据管理。
“我们观察到临床试验从启动到完成的平均时间显著缩短，从2019年的8.6年缩短至2022年的4.8年。”
卢卡·莫洛，辉瑞公司副总裁兼法国医疗总监
第2部分：现实世界的影响：贯穿临床试验价值链的变革性应用案例
人工智能在短期内真正的潜力在于彻底改变现有流程，从而实现更快、更高效且以数据为驱动的临床试验，这将显著加快新疗法的研发进程。
为了梳理用例Artefact 临床试验价值链Artefact 三个关键阶段，从而提供了一个清晰且重点突出的框架。
用例 #1：临床试验设计
人工智能通过预测试验结果并优化患者入选标准，从而简化试验设计。诸如基于人工智能的临床试验优化、基于算法的试验成功率预测以及TrialGPT等工具，通过分析历史数据来提升决策质量。
影响：基于数据的试验设计、更快捷的试验方案制定、患者满意度提升。
“我们坚信人工智能将彻底改变研发和临床开发领域，因此已确定了18个研发重点方向，涵盖从靶点识别到试验设计等多个极具潜力的AI应用场景。这一信念将使我们能够应对药物创新过程中的两大挑战：成功概率和上市时间。”
布里斯·米兰达，赛诺菲集团首席数据官
用例 #2：患者招募与入组
人工智能正致力于解决招募过程中的低效问题，诸如inato等平台正通过扩大试验参与机会，从而提升多样性并增强患者的参与意愿。预测算法能够为代表性不足的人群群体识别出理想的试验点。
成效：招聘时间缩短一半；参与者多样性显著提升，非白人参与者比例从15%上升至67%。
“70%的临床试验集中在仅占总数5%的大型医院中，而90%的潜在试验点却未得到充分利用。”
Kourosh Davarpanah，inato联合创始人兼首席执行官
用例 #3：执行与管理
人工智能驱动的分析技术能够自动化处理数据、揭示隐藏规律，并生成初步摘要，从而简化结论撰写流程。先进的工具可管理来自去中心化试验的数据，整合洞察以加速结论形成。自然语言处理（NLP）技术可实现报告自动化，将时间线缩短超过50%。
影响：加快监管审批、降低成本、优化决策。
“通过快速处理数据、自动化任务以及生成提交给监管机构的初稿，该系统将报告起草时间从100天大幅缩短至最短48天。”
卢卡·莫洛，辉瑞公司副总裁兼法国医疗总监
第三部分：推动创新：人工智能驱动的临床试验生态系统不断扩展
科技巨头在推动人工智能驱动的临床试验中的作用
初创企业和谷歌、IBM等科技巨头正率先利用人工智能工具，引领临床试验的革命。其中值得关注的项目包括：
- AlphaFold（谷歌DeepMind）：预测蛋白质结构，加速药物研发。
- IBM Watson Health 平台：通过分析临床数据中的规律，帮助患者更精准地匹配临床试验。
“我们正从一个被动响应的医疗生态系统，转变为一个主动出击、甚至具有预测能力的生态系统。”
Shweta Maniar，谷歌医疗与生命科学全球总监
初创企业如何推动临床研究的创新
新晋企业正凭借尖端技术和创新方法重塑行业格局，致力于解决临床试验设计、患者招募、数据管理及试验效率等领域的长期难题。值得关注的新晋企业包括：
- Klineo：帮助患者找到最相关的临床试验。
- AI Cure：提供去中心化的患者监测服务，以降低患者中途退出率。
- Unlearn.ai：通过生成数字孪生体，减少招聘需求，加速产品上市。
“像ClinicalTrials.gov（美国）和CTIS（欧洲）这样的公共数据库虽然包含海量数据，但这些数据往往缺乏结构且过时，导致查找相关临床试验的过程延迟，从而拖慢了患者招募的进度。”
托马斯·佩雷斯布兰克，Klineo联合创始人兼首席执行官
第四部分：前方的挑战：克服障碍与局限
监管约束：在加速创新的同时确保患者权益
人工智能在临床试验中的应用受到监管复杂性、数据互操作性问题以及偏见和透明度等伦理问题的制约。然而，像欧盟《人工智能法案》这样的框架旨在确保人工智能应用的安全性和高质量。
“欧洲法规虽然严格，但作为一道门槛，对不符合规定的企业而言却是一项优势。”
夏洛特·普奇，Deemea首席执行官
数据访问、互操作性与合成数据：克服关键挑战
在欧洲，各国的医疗数据分散且不一致，这给基于人工智能的分析带来了困难。各国医疗信息技术系统缺乏标准化，进一步加剧了这一问题。合成数据为应对这些挑战并同时保障患者隐私提供了一种极具前景的解决方案。
临床试验中应用人工智能面临的其他挑战包括：非代表性数据集带来的偏差、“黑箱”算法缺乏透明度，以及日益加剧的网络安全风险。要解决这些问题，必须确保模型能在不同人群中具有泛化能力，提高可解释性，并在欧盟《人工智能法案》和《通用数据保护条例》（GDPR）等严格的监管框架下，在强有力的数据保护与获取充足数据的需求之间取得平衡。
“理解和解释人工智能算法的决策所面临的挑战，加上潜在的偏见，为其在临床试验中的应用构成了重大障碍。”
娜塔莉·贝斯莱，律师，Naaia联合创始人兼首席执行官
尽管面临这些障碍，人工智能正在为临床研究树立新的标杆：它不仅在改进临床试验，更是在重新定义临床试验，为更快、更安全且更以患者为中心的药物研发铺平道路，这有望显著改善患者预后并推动医疗保健事业的发展。
观看由辉瑞公司副总裁兼法国医学总监卢卡·莫洛（Luca Mollo，医学博士）以及Artefact 合伙人托马斯·菲莱尔（Thomas Filaire）和高级数据顾问莱娅·吉鲁莱（Léa Giroulet）——共同主持的会议，了解本报告的主要洞见：
