第 1 部分.临床试验中的人工智能：一场正在进行的革命
在人工智能的推动下，制药行业正经历着一场变革，通过更高效的 data-driven 临床试验，人工智能有可能为制药公司节省数百万美元。传统研发面临着成本不断攀升的问题（埃罗姆定律），而人工智能则加快了这一进程，大大缩短了平均试验时间。生成式人工智能进一步优化了试验设计、患者招募和 data 分析。.
主要创新包括
- 审判成功的预测模型。.
- 利用注重多样性的算法加强患者招募。.
- 通过分散式临床试验（DCT）实时管理 data。.
“我们观察到，临床试验从开始到完成的平均时间大幅缩短，从 2019 年的 8.6 年减少到 2022 年的 4.8 年”。”
Luca Mollo，辉瑞公司副总裁，法国医疗总监
第 2 部分.真实世界的影响：临床试验价值链中的变革性应用案例
人工智能真正的短期前景在于彻底改变流程，实现更快、更高效的 data-driven 试验，从而大大加快新疗法的开发。.
为了绘制使用案例，Artefact 将临床试验价值链划分为三个关键阶段，以提供一个清晰、重点突出的框架。.
用例 #1：临床试验设计
人工智能通过预测结果和优化患者资格标准来简化试验设计。人工智能驱动的临床试验优化、基于算法的试验成功预测和 TrialGPT 等工具通过分析历史数据 data 来改进决策。.
影响:Data 驱动的试验设计、更快的试验方案、更高的患者满意度。.
“我们坚信通过人工智能实现研究和临床开发的转型，并优先考虑了 18 个研发主题，其中包括从靶点识别到试验设计的多个高潜力人工智能用例。这一信念将使我们能够应对药物创新过程中的两大挑战：成功概率和上市时间。”
Brice Miranda，Servier 集团首席 Data 官
用例 #2：患者招募和注册
人工智能解决了招募过程中的低效问题，inato 等平台扩大了试验准入，增强了多样性和患者承诺。预测算法可为代表性不足的人群确定理想的研究地点。.
影响:招募时间缩短了一半；非白人参与者的多样性增加到 67%（原为 15%）。.
“70%的试验仅集中在5%的大医院，而90%的潜在场地仍未得到充分利用”。”
Kourosh Davarpanah，inato 联合创始人兼首席执行官
用例 #3：执行和管理
人工智能驱动的分析可自动处理 data，揭示隐藏的模式，并生成可简化结论撰写流程的初步摘要。先进的工具可管理来自分散试验的 data，整合洞察力以加快结论的撰写。自然语言处理 (NLP) 实现了报告自动化，缩短了超过 50% 的时间。.
影响:更快的监管审批、更低的成本、更好的决策。.
“它通过快速处理 data、自动执行任务以及生成提交给监管机构的初稿，将报告起草时间从 100 天大幅缩短至 48 天”。”
Luca Mollo，辉瑞公司副总裁，法国医疗总监
第 3 部分.推动创新：人工智能驱动的试验生态系统不断扩大
大科技公司在推进人工智能驱动的临床试验中的作用
谷歌和 IBM 等初创企业和科技巨头正在通过人工智能工具引领临床试验的变革。著名的项目包括
- AlphaFold（谷歌 DeepMind）：预测蛋白质结构，加速药物发现。.
- IBM Watson 健康平台：发现临床 data 的模式，更好地将患者与试验相匹配。.
“我们正在从一个被动的医疗生态系统转变为一个主动的、几乎是预测性的生态系统”。”
Shweta Maniar，谷歌医疗保健与生命科学全球总监
初创企业如何推动临床研究创新
新的参与者正在利用尖端技术和全新方法重塑格局，解决试验设计、患者招募、data 管理和试验效率等领域长期存在的挑战。值得关注的企业包括
- Klineo：帮助患者找到最相关的临床试验。.
- AI Cure：提供分散式患者监控，降低辍学率。.
- Unlearn.ai：通过生成数字双胞胎减少招聘需求，加快上市时间。.
“ClinicalTrials.gov（美国）和CTIS（欧洲）等公共data数据库包含了大量的data信息，但这些信息往往是非结构化的，而且已经过时，导致寻找相关试验的工作出现延误，从而减慢了患者招募的速度”。”
Thomas Peyresblanques Klineo 联合创始人兼首席执行官
第 4 部分.未来的挑战：克服障碍和限制
监管限制：在加快创新的同时确保对患者的保护
人工智能在临床试验中的应用受到监管复杂性、data互操作性问题以及偏见和透明度等伦理问题的阻碍。不过，欧盟的《人工智能法案》等框架旨在确保安全和高质量的应用。.
“欧洲的法规很严格，但作为不合规公司的准入门槛，它是一个优势”。”
Deemea 首席执行官 Charlotte Pouchy
Data 接入、互操作性和合成 data：克服关键挑战
在欧洲，各国的医疗 data 系统分散且不一致，使得人工智能驱动的分析变得更加复杂。各国医疗保健 IT 系统之间缺乏标准化，使这一问题更加复杂。合成 data 为应对这些挑战并维护患者隐私提供了一个前景广阔的解决方案。.
在临床试验中采用人工智能的其他挑战包括：非代表性 datasets 带来的偏差、“黑盒 ”算法缺乏透明度以及网络安全风险增加。要解决这些问题，就必须确保模型在不同人群中具有普遍性，提高可解释性，并在严格的监管框架（如欧盟的《人工智能法案》和 GDPR）下兼顾稳健的 data 保护和充分的 data 访问需求。.
“理解和解释人工智能算法所做决定的挑战，以及潜在的偏见，对其在临床试验中的应用构成了重大障碍”。”
Nathalie Beslay，律师，Naaia 联合创始人兼首席执行官
尽管存在这些障碍，但人工智能正在为临床研究制定新的标准：它不仅改善了试验，还重新定义了试验，为更快、更安全、更以患者为中心的药物开发铺平了道路，从而有可能显著提高患者的治疗效果，推动医疗保健事业的发展。.
观看辉瑞公司副总裁、法国医疗总监、医学博士 Luca Mollo 与我们的 Artefact 专家 Thomas Filaire（合伙人）和 Léa Giroulet（高级 Data Consultant 专家）就本报告中的主要观点进行的讨论：
