AI Breathes New Life into Clinical Trials: Perspectives and Challenges

人工智能正在改变临床试验的世界，有望将药物开发的时间缩短一半。Artefact 最近发布的一份白皮书探讨了这场正在进行的革命，重点介绍了重塑从试验设计到患者招募等各个阶段的创新技术。.

论文深入探讨了一个充满活力的生态系统，在这个生态系统中，初创企业、科技巨头和制药实验室正在重新定义医学研究的未来。.

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人工智能如何重塑临床试验格局：Artefact 的分析

在 artificial intelligence（人工智能）的推动下，制药行业正处于临床试验重大革命的边缘。Artefact 与 AI for Health 合作发布的最新白皮书探讨了人工智能如何改变临床试验过程中从设计到结果分析的每一个阶段。.

加速药物研发的前所未有的机遇

在一个以失败为常态的行业--每 10 个候选药物中就有 9 个在临床试验中失败--人工智能提供了一个革命性的机遇。通过将开发时间缩短数周，人工智能有可能为制药公司节省数百万美元，加速科学突破，并以前所未有的速度为患者提供救命疗法。.

目前，新药临床试验从第一阶段到最终临床批准的失败率超过 90%。失败的主要原因包括缺乏临床疗效（40-50%）、毒性难以控制（30%）、药物特性差（10-15%）、缺乏商业需求或战略规划不当（10%）。.

“我们选择关注人工智能和生成性人工智能在制药研发中的应用有几个原因。首先，许多利益相关者都对人工智能产生了浓厚的兴趣，并加速了人工智能的发展。其次，人工智能和研发是当今至关重要的战略主题，有可能将临床试验时间缩短一半。最后，这是一个非常具有现实意义的话题，因为许多实验室已经在部署或计划启动这些用例。”

Artefact 公司白皮书主管托马斯-菲莱尔（Thomas Filaire）解释了这项研究的动机

人工智能正在重新定义临床试验生命周期的每一个步骤。.

Artefact 的白皮书探讨了人工智能如何彻底改变临床试验的三个关键阶段：

1.临床试验设计

人工智能优化了传统上漫长而复杂的临床试验方案设计过程。主要创新包括

使用语言模型 (LLM) 从试验摘要中快速提取安全性和有效性 data。.
通过算法预测试验的成功率，指导调整设计或将重点放在更有前景的分子上。.
使用 TrialGPT 或 AutoTrial 等模型生成患者资格标准。.

这些进步大大缩短了试验设计时间，有时可从几个月缩短到几周。例如

人工智能可将临床方案设计时间平均缩短 30%。.
用于儿科生物等效性试验的遗传算法将血液样本采集点从 15 个减少到 7 个，同时保持了药代动力学的准确性。.
人工智能可将分析以往临床试验摘要所需的时间从几个月缩短到几周。.

2.患者招募和纳入

招募患者仍是临床试验的主要挑战之一。人工智能为以下方面提供了创新解决方案

预测患者退出试验的可能性。.
优化临床试验地点的选择。.
改进患者同意书。.

人工智能对招聘工作的影响是巨大的：

分析电子病历以确定合格患者的时间从每位患者 30 小时减少到 4 小时。.
一项儿科肿瘤学研究显示，90% 减少了招募工作量。.
人工智能工具将选择 90 名患者的时间缩短至人工所需的五分之一。.
一项关于肺癌的研究表明，人工智能系统仅用 15.5 秒钟就审查了 102 名患者，审查合格的准确率高达 91.6%。.

3.执行和管理临床试验

人工智能正在通过多项进步改变临床试验的执行和分析：

基于风险的质量管理 (RBQM)：人工智能增强了实时异常检测能力，从而实现更快的干预和更好的 data 完整性。.
分散临床试验（DCT）：提高参与者的参与度。.
通过自动 data 分析发现真知灼见。.

这些创新提高了效率，降低了成本，并简化了整个临床试验过程，加快了药物开发速度，改善了治疗效果。.

临床试验成本最多可降低 25%
加快药物开发 1-2 年。.
缩短报告撰写时间，在某些情况下从 100 天缩短到 48 天。.

这些创新正在重塑临床试验的格局，使其更快、更高效、更具成本效益。.

不断扩大的创新生态系统。.

白皮书强调了各利益相关方在推进临床试验人工智能解决方案方面发挥的关键作用，并特别关注了创新型初创企业和领先的科技巨头。.

推动创新的领先科技巨头。.

谷歌、微软、IBM 和苹果等科技巨头在推动人工智能驱动的临床试验方面发挥着越来越重要的作用：

微软正在与诺华合作开展人工智能促进健康计划，以确定最佳试验设计并预测结果。该合作项目的重点是使用生成式人工智能来加强临床试验设计和改进实时结果预测。.
IBM 沃森健康 分析医学文献和试验 data，以改进方案设计和患者招募。他们的生成式人工智能模型侧重于大型 data 集，以识别临床 data 的模式，从而改进试验方案和招募策略。.
Verily（Alphabet 子公司） 的 Baseline 平台专注于患者招募和试验管理。该平台利用人工智能收集和分析志愿者的健康data，从而设计出更加智能化和个性化的临床试验。.
苹果已获得 FDA 批准，在临床试验中使用其 Apple Watch 的心房颤动监测工具。这标志着首款数字工具获得了医疗设备开发工具（MDDT）计划的认证，预示着在临床研究中降低成本和提高患者参与度的潜力。.

“我们正在从一个被动的医疗生态系统转变为一个主动的、几乎可以预测的生态系统”。”

谷歌云健康与生命科学全球总监 Shweta Maniar 强调说

这一转变反映了人工智能对整个临床试验过程的变革性影响。.

初创企业，推动临床研究创新。.

临床研究领域涌现出许多初创企业，为试验设计、患者招募和 data 管理提供创新解决方案。白皮书根据临床试验的三个关键阶段，勾勒出这些创新企业的分布图：

1.临床试验设计：

Florence Healthcare、Protocols.io、Protrials.ai:协议自动化。.
Perceiv AI, Seq'one： 优化试验目标。.
Owkin, Insilico Medicine： 预测试验结果。.
Unlearn.ai： 创建病人的 “数字双胞胎 ”来预测试验结果，将所需的对照病人数量从 20% 减少到 50%。.

2.招募和纳入患者：

Klineo, SubjectWell： 临床试验注册。.
Deep 6 AI、TrialSpark： 患者招募。这些初创企业利用人工智能分析电子病历，快速识别符合临床试验条件的患者。.

“只有不到5%的患者从肿瘤临床试验中获益，而70%的患者表示如果有机会，他们愿意参与。患者和试验之间显然需要更好的匹配，而最近的人工智能进步使这成为可能。”

Klineo 联合创始人兼首席执行官 Thomas Peyresblanques 强调了这一关键问题

3.审判的执行和管理：

Lynxcare： data 管理
AiCure, Castor： 分散试验和患者监测。AiCure 利用人工智能跟踪患者的治疗依从性，并向试验机构提供实时反馈。.

“由于只有 4% 的试验包含代表性人群，Inato 可以帮助申办者以两倍的速度招募患者，将非白人参与者的多样性提高到 67%，而之前的平均值为 15%”。”

Inato 的联合创始人兼首席执行官 Kourosh Davarpanah 解释说，这突出说明了其解决方案的影响。

这反映了人工智能在改善临床试验的招募和纳入方面的潜力。.

需要克服的挑战

尽管取得了令人鼓舞的进展，但在临床试验中采用人工智能仍面临挑战：

调节和 Data 保护： 卫生当局必须调整监管框架，以纳入新的人工智能技术，同时确保患者安全。DEEMEA 首席执行官夏洛特-波奇（Charlotte Pouchy）指出：“欧洲的监管很严格，但它可以作为不合规公司的准入门槛，从而成为一种优势。”欧洲正将自己定位为一个重要的监管机构，强调人工智能使用中的公民安全。.
访问 Data 和互操作性： Servier集团首席Data官Brice Miranda强调说：“全球 data 共享对于推动研究至关重要，但它往往受到法律、保密和竞争障碍的阻碍，而且缺乏对通用 data 标准和格式的遵守。这一挑战对于罕见病尤为重要，因为罕见病的 data 有限，所以合作就变得更加重要。.
偏见与概括：人工智能模型必须在具有代表性的 datasets 上进行训练，以避免出现偏差，并确保结果可推广到不同人群。这在伦理方面提出了重大挑战，因为训练 data 的偏差会导致结果偏差和不可再现性。应对这一挑战对于确保人工智能驱动的临床试验为所有患者群体提供准确、公平的结果至关重要。.
透明度和可解释性： 许多人工智能模型的 “黑箱 ”性质引发了伦理和信任问题，尤其是在预测准确性至关重要的临床试验中。必须解释人工智能模型如何做出决策，以赢得利益相关者的信任。没有透明度，人工智能在临床试验中的应用可能会受到限制，因为监管机构和患者需要了解决策背后的理由，以确保技术的可靠性和可信度。.
网络安全和 data 隐私： 在临床试验中使用人工智能时，Data 保护仍然是一个主要问题。要确保患者 data 的安全，就必须采取强有力的网络安全措施和多因素身份验证。.

总之，人工智能为临床试验的变革提供了前所未有的机遇，但广泛采用人工智能需要应对这些复杂的挑战。初创企业、科技巨头、制药公司和监管机构之间的合作对于充分利用人工智能的潜力，同时确保临床试验的安全性和道德性至关重要。.

(1) : Zhang, B., Zhang, L., Chen, Q. et al. Harnessing artificial intelligence to improve clinical trial design.Commun Med 3, 191 (2023). https://doi.org/10.1038/s43856-023-00425-3

(2) : Tsuchiwata S, Tsuji Y.利用模拟和遗传算法组合计算临床试验设计。CPT Pharmacometrics Syst Pharmacol.Doi: 10.1002/psp4.12944.Epub 2023 Mar 5.PMID: 36793239; PMCID: PMC10088085.

(4) : Ismail A, Al-Zoubi T, El Naqa I, Saeed H. The role of artificial intelligence in hastening time to recruit in clinical trials.BJR Open.DOI: 10.1259/bjro.20220023.PMID: 37953865; PMCID: PMC10636341.