人工智能为临床试验注入新活力：展望与挑战 -Artefact

人工智能正在改变临床试验领域，有望将药物研发周期缩短一半。Artefact 近期发布的一份白皮书Artefact 这场正在进行的变革，重点介绍了从试验设计到患者招募，正在重塑整个流程各个阶段的创新举措。

本文深入剖析了一个充满活力的生态系统，在这个生态系统中，初创企业、科技巨头和制药实验室正共同重塑医学研究的未来。

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人工智能如何重塑临床试验格局：Artefact的分析

在人工智能（AI）的推动下，制药行业正站在临床试验重大变革的边缘。Artefact 近期与 AI for Health 合作发布的一份白皮书，探讨了人工智能如何从设计到结果分析，全面改变临床试验流程的每个阶段。

一个加速药物研发的绝佳机遇

在一个失败司空见惯的领域——每10个候选药物中就有9个在临床试验中失败——人工智能带来了革命性的机遇。通过将研发周期缩短数周，人工智能有望为制药公司节省数百万美元，加速科学突破，并比以往任何时候都更快地将挽救生命的疗法带给患者。

从I期临床试验到最终获得临床批准，新药临床试验的当前失败率超过90%。这些失败的主要原因包括：缺乏临床疗效（40%-50%）、难以控制的毒性（30%）、药物特性欠佳（10%-15%），以及缺乏商业需求或战略规划不周（10%）。

“我们之所以选择将重点放在制药研发领域的人工智能和生成式人工智能上，原因有以下几点。首先，这一领域正受到众多利益相关方的极大关注，并呈现出加速发展的态势。其次，人工智能与研发已成为当今至关重要的战略议题，有望将临床试验周期缩短一半。最后，这是一个非常具有时代意义的话题，因为许多实验室已经开始部署或计划启动这些应用场景。”

Artefact 该白皮书的负责人托马斯·菲莱尔解释道Artefact 这项研究的动机

人工智能正在重塑临床试验生命周期的每个环节。

Artefact白皮书探讨了人工智能如何正在彻底改变临床试验的三个关键阶段：

1. 临床试验设计

人工智能优化了临床试验方案设计这一传统上耗时且复杂的过程。主要创新包括：

利用语言模型（LLMs）从试验摘要中快速提取安全性和有效性数据。
通过算法预测临床试验的成功率，从而指导试验设计调整或聚焦于更有前景的分子。
使用TrialGPT或AutoTrial等模型生成患者入选标准。

这些进展显著缩短了试验设计时间，有时甚至能将设计时间从数月缩短至仅数周。例如：

人工智能可将临床试验方案的设计周期平均缩短30%。
一种用于儿科生物等效性试验的遗传算法，将采血点数量从15个减少到7个，同时保持了药代动力学测量的准确性。
人工智能可将分析以往临床试验摘要所需的时间从数月缩短至数周。

2. 患者招募与纳入标准

招募患者仍是临床试验面临的主要挑战之一。人工智能为以下方面提供了创新解决方案：

预测患者退出试验的可能性。
优化临床试验中心的遴选。
完善患者知情同意书。

人工智能对招聘的影响是巨大的：

用于分析电子病历以确定符合条件的患者所需的时间，从每位患者30小时缩短至4小时。
一项儿科肿瘤学研究显示，受试者招募工作量减少了90%。
一款人工智能工具将筛选90名患者所需的时间缩短到了人工操作所需时间的五分之一。
一项关于肺癌的研究表明，一个人工智能系统仅用15.5秒就完成了对102名患者的筛查，其符合条件率的准确度达91.6%。

3. 临床试验的实施与管理

人工智能正通过多项技术进步，重塑临床试验的执行与分析：

基于风险的质量管理（RBQM）：人工智能增强了实时异常检测能力，从而实现更快的干预和更高的数据完整性。
去中心化临床试验（DCT）：提升受试者参与度。
通过自动化数据分析发现洞见。

这些创新举措不仅提高了效率、降低了成本，还简化了整个临床试验流程，从而加速了药物研发进程并改善了治疗效果。

临床试验成本最高可降低25%
将药物研发周期缩短1至2年。
报告撰写时间大幅缩短，某些情况下从100天缩短至48天。

这些创新正在重塑临床试验的格局，使其变得更快、更高效且更具成本效益。

一个不断扩展的创新生态系统。

该白皮书强调了各利益相关方在推动临床试验人工智能解决方案发展方面发挥的关键作用，其中特别关注创新型初创企业和领先科技巨头。

引领创新的科技巨头。

谷歌、微软、IBM和苹果等科技巨头在推动人工智能驱动的临床试验方面正发挥着越来越重要的作用：

微软正与诺华合作推进其“AI for Health”计划，旨在确定最佳的临床试验设计并预测试验结果。此次合作致力于利用生成式人工智能优化临床试验设计，并提升实时结果预测的准确性。
IBM Watson Health通过分析医学文献和临床试验数据，以优化试验方案设计和患者招募工作。其生成式人工智能模型专注于处理海量数据集，从而识别临床数据中的规律，进而完善试验方案和招募策略。
Verily（Alphabet旗下子公司）凭借其Baseline平台，专注于患者招募和试验管理。该平台利用人工智能收集并分析志愿者提供的健康数据，从而能够设计出更智能、更个性化的临床试验。
苹果公司已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，可在临床试验中使用Apple Watch的心房颤动监测工具。这是首个通过“医疗器械开发工具”（MDDT）计划认证的数字工具，预示着该技术有望降低临床研究成本并提高患者的参与度。

“我们正从一个被动应对的医疗生态系统，转向一个主动应对、甚至具有预测能力的医疗生态系统。”

Cloud健康与生命科学全球总监舒韦塔·马尼亚尔强调道

这一转变反映了人工智能对整个临床试验流程的变革性影响。

初创企业，推动临床研究的创新。

临床研究领域正涌现出众多初创企业，为试验设计、患者招募和数据管理提供创新解决方案。本白皮书根据临床试验的三个关键阶段，对这些创新企业进行了梳理：

1. 临床试验设计：

Florence Healthcare、Protocols.io、Protrials.ai：研究方案自动化。
Perceiv AI、Seq’one：优化临床试验目标。
Owkin、Insilico Medicine：预测临床试验结果。
Unlearn.ai：通过创建患者的“数字孪生”来预测临床试验结果，从而将所需对照组患者人数减少20%至50%。

2. 患者招募与纳入标准：

Klineo、SubjectWell：临床试验招募。
Deep 6 AI、TrialSpark：患者招募。这些初创公司利用人工智能分析电子病历，快速筛选出符合临床试验条件的患者。

“目前，只有不到5%的患者从肿瘤学临床试验中获益，而70%的患者表示，如果有机会，他们愿意参与。显然，亟需实现患者与临床试验的更好匹配，而近期人工智能领域的进步使这一目标成为可能。”

Klineo联合创始人兼首席执行官托马斯·佩雷斯布兰克指出，这是个关键问题

3. 试验的实施与管理：

Lynxcare：数据管理
AiCure、Castor：去中心化临床试验与患者监测。AiCure利用人工智能追踪患者的治疗依从性，并向试验中心提供实时反馈。

“目前仅有4%的临床试验涵盖了具有代表性的受试人群。Inato 帮助研究赞助方将患者招募速度提升一倍，使非白人受试者的比例从之前的平均15%提升至67%。”

Inato的联合创始人兼首席执行官库罗斯·达瓦尔帕纳（Kourosh Davarpanah）解释道，并强调了他们解决方案的影响

这体现了人工智能在改善临床试验招募和促进包容性方面的潜力。

需要克服的挑战

尽管取得了令人鼓舞的进展，但在临床试验中应用人工智能方面仍面临诸多挑战：

监管与数据保护：卫生主管部门必须调整监管框架，以纳入新兴的人工智能技术，同时确保患者安全。DEEMEA首席执行官夏洛特·普希指出：“欧洲的监管虽然严格，但这反而能成为一种优势，对不符合规定的企业形成市场准入壁垒。”欧洲正致力于成为关键的监管者，并强调在人工智能应用中保障公民安全。
数据访问与互操作性：赛诺菲集团首席数据官布里斯·米兰达强调：“全球数据共享对于推动研究至关重要，但往往受到法律、保密和竞争壁垒的阻碍，同时也因未能遵循通用数据标准和格式而受限。”对于罕见病领域而言，这一挑战尤为重要，因为数据有限使得合作显得更加关键。
偏见与泛化：AI模型必须基于具有代表性的数据集进行训练，以避免产生偏见，并确保结果能够推广至不同人群。这带来了一项重大的伦理挑战，因为训练数据中的偏见可能会导致结果出现偏差且无法复现。应对这一挑战对于确保AI驱动的临床试验能为所有患者群体提供准确且公平的结果至关重要。
透明度与可解释性：许多人工智能模型具有“黑箱”特性，这引发了伦理和信任问题，尤其是在预测准确性至关重要的临床试验中。为赢得利益相关者的信任，必须解释人工智能模型如何做出决策。如果缺乏透明度，人工智能在临床试验中的应用可能会受到限制，因为监管机构和患者需要了解决策背后的依据，以确保该技术的可靠性和可信度。
网络安全与数据隐私：在临床试验中应用人工智能时，数据保护仍是主要关切。必须采取强有力的网络安全措施和多因素身份验证，以确保患者数据的安全。

总而言之，人工智能为临床试验带来了前所未有的变革机遇，但要实现其广泛应用，必须解决这些复杂的挑战。初创企业、科技巨头、制药公司与监管机构之间的协作至关重要，这既能充分发挥人工智能的潜力，又能确保临床试验的安全性和伦理性。

(1) : 张博、张丽、陈青等。利用人工智能优化临床试验设计。《医学通讯》3, 191 (2023)。https://doi.org/10.1038/s43856-023-00425-3

(2) : Tsuchiwata S, Tsuji Y. 结合模拟与遗传算法进行临床试验的计算设计。CPT Pharmacometrics Syst Pharmacol. 2023年4月;12(4):522-531. doi: 10.1002/psp4.12944. 2023年3月5日在线发表. PMID: 36793239; PMCID: PMC10088085.

(4) : Ismail A, Al-Zoubi T, El Naqa I, Saeed H. 人工智能在加快临床试验受试者招募速度中的作用。《BJR Open》. 2023年5月16日;5(1):20220023. doi: 10.1259/bjro.20220023. PMID: 37953865; PMCID: PMC10636341.

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